Tre ricercatori)

Ricerca Indipendente

Ricerca Indipendente

CSL Behring si impegna a salvare vite e migliorare la qualità della vita per le persone con malattie rare e gravi in tutto il mondo. Questo impegno si riflette nel supporto agli studi avviati dallo sperimentatore (Investigator-Initiated Studies, IIS) che migliorano la conoscenza medica e scientifica delle specialità medicinali di CSL Behring e delle malattie che trattano. CSL Behring supporta anche studi clinici innovativi e di ricerca di base che affrontano importanti domande mediche e scientifiche relative alle nostre aree terapeutiche.


Aree di interesse:

Immunologia

Ematologia

Respiratorio

Cardiovascolare e metabolico

Trapianto


Il programma IIS di CSL Behring è aperto a medici, ricercatori e istituti interessati a condurre una propria ricerca. Riceviamo molte richieste di supporto e valutiamo attentamente ciascuna, dando priorità alle proposte che si allineano ai nostri interessi.

Esclusione di responsabilità: Qualsiasi domanda di partecipazione al programma IIS di CSL Behring, comprese tutte le informazioni condivise in relazione a tale domanda, saranno utilizzate da CSL Behring al solo scopo di valutare la domanda e non saranno condivise esternamente. Nella misura in cui una domanda contiene informazioni personali su un individuo, tali informazioni saranno trattate in conformità con l’informativa sulla privacy di CSL Behring.

Priorità di ricerca e idoneità

Immunologia

Cerchiamo di promuovere la scienza e migliorare la cura dei pazienti con le specialità medicinali di CSL Behring nel campo dell’immunologia. Attraverso la fornitura di finanziamenti totali o parziali, CSL Behring supporta ricerche su immunoglobuline di alta qualità avviate, progettate, implementate e sponsorizzate da investigatori esterni e che coinvolgano le nostre specialità medicinali a base di immunoglobuline, [Immunoglobulina Intravenosa (Umana) Liquida 10% e/o Immunoglobulina Sottocutanea (Umana) Liquida 20%] o l’inibitore dell’esterasi C1 (C1-INH). Le proposte sottomesse possono richiedere solo finanziamenti o finanziamenti e fornitura del farmaco C1-INH. Il supporto viene fornito in base al merito scientifico della proposta nonché sulla base dell’allineamento con le seguenti aree di interesse specifiche:

Malattie da immunodeficienza primaria (PID)

Proposte che aumentano la conoscenza dell’efficacia e della sicurezza di immunoglobuline nelle indicazioni PID, in particolare: via di somministrazione, infezioni subcliniche nei pazienti affetti da PID con coinvolgimento del tratto respiratorio, qualità della vita, wear-off effect (effetto fine dose), somministrazione “a spinta manuale” (manual push), dosaggio flessibile/preferenza del paziente e PID non diagnosticate.

Malattie da immunodeficienza secondaria (SID)

Proposte che aumentano la conoscenza dell’efficacia e della sicurezza delle immunoglobuline nelle indicazioni SID, in particolare la combinazione di immunoglobuline con farmaci che causano SID indotta dal farmaco in condizioni quali mieloma multiplo (MM) e leucemia linfocitica cronica (LLC).

Neuropatia periferica

Proposte che aumentano la conoscenza dell’efficacia e della sicurezza di immunoglobuline, in particolare la farmacocinetica nella polineuropatia cronica infiammatoria demielinizzante (CIDP), incluso wear-off effect (effetto fine dose), riduzione della dose, conversione della dose da immunoglobuline endovenose (IVIg) a immunoglobuline sottocute (SCIg), dose di carico e dosaggio per indice di massa corporea (BMI) o percentuale di grassi rispetto al peso, qualità della vita nei pazienti affetti da CIDP, aspetti farmaco-economici nella CIDP e sotto-popolazioni specifiche, come anziani e pazienti pediatrici.

Angioedema ereditario (HAE)

  • Studi sugli outcome sanitari nell’impiego dell’inibitore dell’esterasi C1 (C1-INH), compresa la qualità della vita e l’aderenza alla terapia
  • Studi clinici ed esperienza con nuove strategie terapeutiche per la terapia sostitutiva con C1-INH
  • Uso di C1-INH in popolazioni di pazienti speciali (ad es.; gravidanza, pediatria)

Ematologia

Cerchiamo di promuovere la scienza e migliorare la cura dei pazienti con le specialità medicinali di CSL Behring nel campo dell’ematologia. Attraverso finanziamenti totali o parziali, supportiamo gli sperimentatori esterni che avviano, progettano e implementano ricerche ematologiche di alta qualità incentrate sulle nostre specialità medicinali ricombinanti [Fattore IX della coagulazione ricombinante di fusione con albumina (rIX-FP) e Fattore VIII della coagulazione ricombinante a catena singola (rFVIII-single chain)] e le nostre specialità medicinali plasmatiche, concentrato del fattore di von Willebrand derivato dal plasma umano (HP-vWF/FVIII), fibrinogeno concentrato e concentrato del complesso protrombinico [umano]. Il supporto viene fornito in base al merito scientifico della proposta e all’allineamento con le seguenti aree di interesse specifiche:

Emofilia A e B

  • Studi clinici ed esperienza nel passaggio ai nostri fattori della coagulazione ricombinanti, incluso il trattamento al bisogno e la profilassi
  • Studi sugli outcome sanitari, compresi il consumo di fattori e i dati sulla qualità della vita
  • Studi su aspetti farmaco-economici
  • Studi clinici incentrati sulla salute a lungo termine delle articolazioni e sulle immagini radiografiche per valutare e monitorare i danni articolari
  • Uso in popolazioni speciali incluse donne
  • Evidenza real-world di gestione dell’emofilia A e B

Solo emofilia A


  • Ruolo del fattore di von Willebrand (VWF) nella riduzione dello sviluppo degli inibitori

  • Studi clinici che aumentano la conoscenza dell'induzione della tolleranza immunitaria con il nostro fattore VIII ricombinante di coagulazione

Malattia di Von Willebrand


  • Studi clinici che generano evidenza di efficacia o sicurezza nelle popolazioni selezionate della malattia di von Willebrand in particolare: basso vWF, tipo 3, tipo 2, menorragia, gravidanza o profilassi per angiodisplasia, epistassi e sanguinamenti articolari 

  • Generare dati che supportino l’efficacia, la sicurezza e i benefici farmaco-economici dei concentrati pdvWF/FVIII ad alto rapporto vs. 1:1

  • Generare dati nella vWD (incluso il carico della malattia), aumentare la consapevolezza della vWD e mostrare benefici del trattamento

(Sono esclusi studi con confronti tra testa e testa con altri prodotti)


 

Emorragia associata ad anticoagulanti orali


  • Studi clinici ed esperienza con concentrati di complessi protrombinici (PCC) per la gestione dell’emorragia maggiore acuta nei pazienti trattati con antagonisti della vitamina K (VKA) o nuovi anticoagulanti orali (DOAC)

  • Studi clinici ed esperienza con i PCC per il reversal urgente prima di un intervento chirurgico di emergenza o procedure in pazienti trattati con VKA o DOAC

Emorragia acquisita


  • Studi clinici relativi all'impiego del PCC come agente emostatico nell'emorragia perioperatoria e nella coagulopatia indotta da traumi

  • Ricerca scientifica di base con PCC nella coagulopatia indotta da traumi

Fibrinogeno


  • Studi clinici sul fibrinogeno come agente emostatico 

  • Studi scientifici di base sul fibrinogeno come agente emostatico

Respiratorio

Ci impegniamo a promuovere la scienza e a migliorare la cura dei pazienti con le specialità medicinali di CSL Behring nelle patologie respiratorie. Attraverso il finanziamento totale o solamente parziale, supportiamo gli sperimentatori esterni che iniziano, progettano e implementano ricerche respiratorie di alta qualità incentrate sull’uso dell’alfa-1 antitripsina per generare dati su:


  • Prevalenza, epidemiologia, decorso naturale della malattia e sviluppo di nuovi biomarcatori per monitorare la progressione della malattia

  • Carico della malattia 

  • Patofisiologia del deficit di alfa-1 antitripsina

Cardiovascolare e metabolico

CSL si impegna a sviluppare nuove terapie che salvano e migliorano la vita dei pazienti con malattie gravi e potenzialmente letali. Nell’ambito di questo impegno, siamo concentrati sulla principale causa di decesso a livello mondiale - Malattie cardiovascolari e metaboliche.
Il nostro obiettivo nelle malattie cardiovascolari e metaboliche è quello di affrontare le aree con bisogni medici insoddisfatti elevati, e continuiamo a esplorare le opportunità di lavorare con gli investigatori esterni per definire e affrontare meglio questi bisogni.

Trapianto

Cerchiamo di promuovere la scienza e migliorare la cura dei pazienti con le specialità medicinali di CSL Behring nel campo del trapianto. Attraverso la fornitura di finanziamenti totali o parziali, supportiamo una ricerca di trapianto di alta qualità avviata, progettata, implementata e sponsorizzata da sperimentatori esterni per definire meglio le esigenze mediche non soddisfatte ed esplorare l’uso di specialità medicinali inclusi gli inibitori del complemento (C1-INH), Clazakizumab e Alfa-1 antitripsina nel trapianto di cellule e d'organo. Le proposte sottomesse possono richiedere solo finanziamenti o finanziamenti e fornitura del farmaco Clazakizumab o C1-INH. Le priorità di ricerca specifiche includono:

Graft versus Host Disease (GvHD) in seguito al Trapianto di cellule emopoietiche (HCT)


  • Carico della malattia, decorso naturale della malattia e comprensione del ruolo dei regimi di condizionamento nell’incidenza/gravità della GvHD acuta.

  • Uso di biomarcatori per identificare i pazienti a rischio di GvHD

  • Uso di alfa-1 antitripsina per prevenire/migliorare la GvHD acuta attraverso studi clinici meccanicistici e precoci/pilota

  • Studi volti a definire e comprendere gli effetti immunomodulatori dell’alfa-1 antitripsina

Danno da ischemia/riperfusione


  • Uso di inibitori del complemento e Alfa-1 antitripsina per prevenire/migliorare i danni da ischemia/riperfusione come causa della funzione tardiva dell’innesto/diminuzione della sopravvivenza degli organi attraverso studi pilota meccanicistici, dei biomarcatori e clinici

Rigetto mediato da anticorpi (AMR)


  • Prevalenza, epidemiologia, carico della malattia, decorso naturale della malattia e sviluppo di nuovi biomarcatori per monitorare la progressione della malattia

  • Studi volti a comprendere il ruolo di IL-6 nell’AMR, compresa la prevenzione e il trattamento dell’AMR

Tolleranza


  • Studi volti a comprendere il ruolo della tolleranza nel trapianto di organi solidi

Applicazioni

Requisiti delle domande

Una domanda completa di studio avviata dallo sperimentatore deve includere quanto segue:



  • Un'applicazione online inviata attraverso il portale

  • Curriculum Vitae firmato e datato

  • Budget dettagliato dello studio

  • Bozza del protocollo

Processo di sottomissione della domanda


  • Rivedere le sezioni “Aree Focus” per identificare se la richiesta di contributo è in linea con le aree di interesse di CSL Behring.

  • Per sottomettere una domanda di supporto per un IIS, fare clic su "Applicare".

  • Accedi al tuo account. Coloro che fanno domanda per la prima volta dovranno creare un account.

  • La tua richiesta sarà esaminata e ti invieremo una notifica via e-mail della decisione.

  • Se la tua richiesta verrà approvata, sarai contattato/a in merito al Contratto e al processo di supporto.

Domande frequenti (FAQ)

D: Chi devo contattare per ulteriori informazioni sugli studi avviati dallo sperimentatore?

R: Potete contattare il vostro referente Medical Affairs locale facendo clic su qui: medica@cslbehring.com


D: Devo presentare una bozza o una proposta completa dello studio?

R: Deve presentare una proposta completa dello studio per essere considerata da CSL Behring per la revisione. Le proposte in bozza non saranno prese in considerazione finché non saranno completamente sviluppate.


D: Quanto tempo impiega il processo di revisione?

R: Le proposte complete vengono inviate al processo di revisione globale. Sarete avvisati quando i revisori CSL Behring sono arrivati ad una decisione. Le decisioni si basano sul valore medico e scientifico, in aggiunta alle risorse disponibili e alle priorità di ricerca.


D: Qual è il ruolo di CSL Behring in uno studio avviato dallo sperimentatore?

R: CSL Behring è considerato il fornitore del supporto economico per qualsiasi Studio avviato dallo Sperimentatore che CSL Behring finanzia.  A causa di determinate implicazioni legali, il ruolo dello Sponsor deve essere assunto dallo Sperimentatore o dall’Organizzazione dello Sperimentatore.