Test sanguin)

Aree Terapeutiche

Siamo orgogliosi di servire la comunità di pazienti affetti da malattie rare con terapie in molte aree terapeutiche

CSL Behring è un'azienda specializzata nella produzione di proteine di derivazione plasmatica e da oltre un secolo è al servizio di persone con malattie rare e gravi, in ogni parte del mondo. 
Le proteine plasmatiche, a differenza dei farmaci convenzionali di sintesi chimica, derivano direttamente dal plasma umano o sono prodotte per mezzo di tecnologie ricombinanti. Queste specialità medicinali hanno lo scopo di sostituire componenti mancanti nel sangue. 
CSL Behring sviluppa, produce e commercializza farmaci per il trattamento dell’emofilia e di altre patologie della coagulazione, immunoglobuline per la prevenzione ed il trattamento di patologie del sistema immunitario, inibitori dell’alfa1-proteinasi per il trattamento di patologie polmonari ereditarie, C1 inattivatore per il trattamento dell’angioedema ereditario e molti altri farmaci per ancor più rare patologie congenite o per patologie di area critica.
Il nostro principale obiettivo è quello di salvare vite umane, ma il nostro interesse è anche quello di migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Marchio di qualità 

CSL Behring produce proteine plasmatiche che hanno un profilo di altissima qualità, sicurezza ed efficacia, validate da rigorosi e affidabili test di qualità.
La nostra eredità, di pionieri nei plasmaderivati, continua con la ricerca e gli investimenti in nuove tecnologie emergenti per garantire uno sviluppo innovativo che abbia il paziente come centro ispiratore della nostra attività. Cerchiamo continuamente di migliorare i prodotti esistenti, puntando ad una sempre maggiore sicurezza, tollerabilità e praticità di impiego.
Come azienda leader nel campo delle bioterapie, CSL Behring è proprietaria e gestisce sia gli stabilimenti di produzione che i centri di ricerca e sviluppo. CSL Behring è, inoltre, proprietaria di CSL Plasma, uno delle più grandi e sofisticate reti di raccolta plasma al mondo.

Orientamento al paziente.
Innovazione.
Integrità.
Collaborazione.
Eccellenza nelle attività.

Questi sono i nostri valori che convergono nel raggiungimento di un unico ideale: Trattamenti salvavita per persone con rare e gravi patologie

Coagulopatie congenite

Da più di 100 anni, CSL Behring si impegna a fornire terapie salvavita per migliorare la qualità di vita di persone affette da difetti della coagulazione. 
Questo cammino è iniziato nel 1901, quando Emil von Behring ha vinto il primo Premio Nobel per la Medicina grazie alle sue importanti ricerche sulle siero-terapie. Da quel momento non abbiamo mai smesso di investire nell’innovazione tecnologica, i nostri farmaci di derivazione plasmatica sono stati, infatti, tra i primi ad includere un processo di inattivazione virale innovativo come la pasteurizzazione. Nel 1954, infatti, CSL Behring ha prodotto la prima soluzione di proteine plasmatiche pasteurizzate al mondo e nel 1981 ha commercializzato il primo fattore VIII pasteurizzato per il trattamento di pazienti con emofilia A. Sviluppiamo terapie per il trattamento di diverse patologie della coagulazione, tra cui l’emofilia A e B e la malattia di Von Willebrand, lo facciamo da molto tempo e cerchiamo di farlo al meglio.
Grazie alle moderne tecnologie che impiegano il DNA ricombinante, abbiamo sviluppato delle piattaforme uniche basate sul concetto di fusione proteica o sull’ingegnerizzazione molecolare di proteine native come il SingleChain. Tutte le nostre tecnologie hanno un unico obiettivo, risultare sicure e migliorare la vita delle persone affette da rare e gravi malattie.


Emofilia A e B

L’emofilia è una malattia rara, ereditaria e congenita legata al sesso: prevalentemente i maschi manifestano la malattia. Pazienti affetti da emofilia, in assenza di un adeguato trattamento, vanno incontro a sanguinamenti più protratti a causa di un difetto nella coagulazione del sangue.
L’emofilia A è la forma più comune di emofilia, colpisce una persona su 10.000 maschi, ed è dovuta alla carenza del fattore VIII (FVIII) della coagulazione. 
L’emofilia B è provocata dalla carenza del fattore IX (FIX) della coagulazione e colpisce uno ogni 100.000 maschi. 
Entrambi i tipi di emofilia possono essere classificati - in base alla gravità - come lieve, moderata o grave e possono comportare, a seconda della diversa gravità, una certa frequenza di manifestazioni emorragiche spontanee interne e di sanguinamenti a seguito di lesioni o interventi chirurgici. Se questi episodi non sono trattati adeguatamente e tempestivamente, possono portare a gravi conseguenze per la salute, tra cui un danno articolare.
Il danno articolare può essere una complicazione piuttosto importante che può ridurre la mobilità inducendo uno stato di invalidità per la persona che lo manifesta e che dovrà sottoporsi ad un intervento chirurgico volto alla sostituzione dell’articolazione danneggiata. 
L’attuale terapia per l’emofilia richiede la somministrazione del FVIII per il tipo A e del Fattore IX per il tipo B. CSL Behring sviluppa e distribuisce sia specialità di derivazione plasmatica che ricombinante .

Malattia di von Willebrand (VWD)

Anche se meno conosciuta dell’emofilia, la malattia di von Willebrand è in realtà la più comune patologia emorragica ereditaria. E’ causata da una carenza di un fattore di coagulazione conosciuto come fattore di von Willebrand (VWF). Il gene difettoso, a differenza del gene dell’emofilia non è situato sui cromosomi sessuali ma su uno degli altri cromosomi e, pertanto, la malattia colpisce in eguale misura gli uomini e le donne; nelle donne è più facilmente diagnosticabile a causa delle prolungate mestruazioni che sono uno dei segni più frequenti ed evidenti della malattia. 
Anche per questa patologia, al momento, la terapia prevede la somministrazione del fattore della coagulazione carente.

Le nostre specialità terapeutiche

Le nostre specialità farmaceutiche attualmente disponibili sono sia di derivazione plasmatica che di natura ricombinante. 
Le moderne tecnologie applicate al processo di produzione di farmaci di derivazione plasmatica consentono una elevata sicurezza del prodotto finito.
Un rigido e sistematico controllo è applicato a tutte le fasi di produzione; dalla selezione dei donatori di plasma allo stoccaggio fino alla preparazione della formulazione finale. CSL Behring è stata tra le prime aziende a introdurre processi di inattivazione virale per tutti i tipi di virus e processi di purificazione e nanofiltrazione al fine di ottenere prodotti puri da contaminazioni di prioni o proteine non volute. Il nostro importante impegno in ricerca e sviluppo ha seguito l'obiettivo di rispondere ad alcuni bisogni insoddisfatti. 
Al fine di poter fornire terapie a prolungata durata d’azione, che risultassero sicure ed efficacy, abbiamo sviluppato una piattaforma ricombinante di fusione proteica che grazie al DNA ricombinante permette di unire le proprietà intrinseche del fattore mancante all’albumina ricombinante ottenendo una molecola con un invariato profilo di sicurezza ma migliore profilo farmacocinetico.

La tecnologia SingleChain e la fusione proteica con albumina sono state applicate rispettivamente per il trattamento dell’emofilia A e dell’emofilia B.
Sviluppate con l’intento di aumentare l’intervallo tra le infusioni di farmaco, i livelli terapeutici dei fattori e ridurre al minimo la frequenza di eventi emorragici, queste nuove opzioni terapeutiche aiuteranno le persone con difetti della coagulazione a migliorare la propria qualità di vita.

Critical Care

L’area Critical Care si occupa di farmaci impiegati in pazienti in condizioni critiche quali, ad esempio, shock, ustioni con perdita di proteine plasmatiche o coagulopatie acquisite, spesso ricoverati in terapia intensiva o in rianimazione. In quest’area offriamo anche terapie per pazienti con enfisema congenito da deficit di Alfa1-Antitripsina (AATD) e per pazienti con Angioedema ereditario (HAE). 

I farmaci

La soluzione di albumina umana ha come indicazioni terapeutiche il ripristino ed il mantenimento del volume ematico circolante. A tal fine viene impiegata in condizioni patologiche acute e croniche, quali - per esempio - lo stato di shock a seguito di gravi emorragie,  di ustioni, di sepsi, così come nei casi di riduzione post-operatoria della sua concentrazione fisiologica, negli interventi di cardiochirurgia che prevedono bypass cardio-polmonare, nella cirrosi epatica scompensata e nella sindrome nefrosica.

Il concentrato di antitrombina umana è utilizzato principalmente in terapia intensive e trova indicazione in profilassi e trattamento di complicanze tromboemboliche in caso di carenza congenita o acquisita di antitrombina. Per le sue proprietà di controllo sul processo coagulativo e per la sua attività antinfiammatoria è un presidio terapeutico fondamentale in corso di sepsi e di coagulazione intravascolare disseminata, oltre che in alcune gravi complicanze della gravidanza ed in cardiochirurgia. 

Il concentrato di complesso protrombinico (CCP) aiuta a controllare le gravi emorragie derivanti dal deficit congenito o acquisito dei fattori della coagulazione vitamina K dipendenti (II, VII, IX, X, Prot. C e Prot. S), di fondamentale importanza per un’efficace coagulazione del sangue. Ha infatti una specifica indicazione d’impiego in situazioni di emergenza (quali, ad esempio, episodi emorragici in sede intracranica o comunque gravi e patologie che necessitano di chirurgia d’urgenza), in pazienti in terapia anticoagulante orale che necessitino di un rapido ripristino dell’emostasi. 

Il fibrinogeno umano è utilizzato per disturbi della coagulazione derivanti da carenza congenita o acquisita di questa proteina. Il fibrinogeno è essenziale per l'aggregazione piastrinica ed è il substrato finale per la formazione del coagulo. In condizioni emorragiche particolarmente gravi, il fibrinogeno è il primo fattore della coagulazione a scendere al di sotto di valori critici per un’emostasi ottimale. Livelli ridotti di fibrinogeno sono una delle possibili cause di coagulopatia conseguente a traumi, interventi cardiochirurgici o altre chirurgie maggiori o nell’emorragia post-partum, e si correlano ad una maggior necessità di supporto trasfusionale e ad una mortalità più elevata.

L'Angioedema ereditario (HAE) è una malattia genetica rara di tipo cronico, che se non trattata, può causare gravi e frequenti attacchi caratterizzati da un rapido gonfiore localizzato in aree specifiche del corpo con conseguente dolore e notevole disagio. Se viene interessata la laringe, gli attacchi possono mettere a repentaglio la vita del paziente. CSL Behring produce un concentrato derivato plasmatico (C1 inibitore) che sostituisce la proteina assente o difettosa nei pazienti affetti da HAE, per aiutarli a controllare la malattia.

L’inibitore della alfa-1 proteinasi è indicato come trattamento di mantenimento per rallentare la progressione dell’enfisema in adulti con deficit documentato grave di questa proteina.  Il deficit di alfa1-antitripsina è una condizione rara, spesso non indagata (quindi probabilmente sotto-diagnosticata) ed è l’unico fattore di rischio genetico dimostrato per la Bronco Pneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO).

Immunologia

CSL Behring è particolarmente impegnata nella ricerca e nello sviluppo di farmaci efficaci e sicuri per la terapia delle immunodeficienze, sia primarie sia secondarie, e di altre patologie dovute a una alterazione del sistema immunitario.

Le persone affette da immunodeficienza primitiva (Primary ImmunoDeficiency, PID) sono nate con un sistema immunitario che non produce abbastanza anticorpi o cellule immunocompetenti; non riescono, quindi, a combattere le infezioni. L’Organizzazione Mondiale della Sanità, attualmente, riconosce più di 300 differenti immunodeficienze primarie che possono essere estremamente rare (come talune forme di immunodeficienza combinata grave, con meno di 1 caso ogni 500.000 nati vivi) o più frequenti (come il deficit selettivo di immunoglobuline A, presente in circa 1 individuo su 500).Tra le immunodeficienze primarie, alcune che possono giovarsi della terapia sostitutiva con immunoglobuline sono: l’immunodeficienza comune variabile, la agammaglobulinemia legata al cromosoma X e l’immunodeficienza combinata grave.

 

  • L’immunodeficienza comune variabile (Common Variable Immuno Deficency, CVID) è caratterizzata da bassi livelli plasmatici di tutte, o quasi tutte, le classi di immunoglobuline, con conseguenti frequenti infezioni batteriche - tra cui otiti, sinusiti, bronchiti e polmoniti. Gravi e reiterati episodi infettivi possono causare danni permanenti, ad esempio ai bronchi. I pazienti con immunodeficienza comune variabile, inoltre, possono spesso avere complicanze gastrointestinali, onco-ematologiche o autoimmunitarie.
  • La agammaglobulinemia legata al cromosoma X (X-Linked Agammaglobulinemia, XLA) è una malattia recessiva, dovuta alla mutazione di un singolo gene presente sul cromosoma X, per questo colpisce prevalentemente (ma non esclusivamente) I maschi. Gli individui affetti da XLA non possono produrre anticorpi a causa di deficit di maturazione dei loro linfociti B che, quindi, non riescono a far fronte alle infezioni. Questi pazienti sono soggetti allo sviluppo di gravi episodi infettivi batterici e virali, che possono potenzialmente metterli in pericolo di vita.
  • L’immunodeficienza combinata grave (Severe Combined Immuno Deficiency, SCID) è dovuta a differenti difetti genetici; il risultato è un grave deficit nello sviluppo dei linfociti T e B che comporta una mancanza quasi totale del sistema immune. I bambini affetti da SCID sono soggetti ad un elevato numero di infezioni batteriche, virali, fungine e parassitarie; tra le più comuni vi sono le infezioni polmonari, quelle micotiche di vari organi e apparati, e la diarrea persistente.
  • In taluni casi, un deficit del sistema immunitario può essere conseguenza di altre patologie o di specifici trattamenti farmacologici: si parla, quindi, di immunodeficienze secondarie (Secondary Immuno Deficiency, SID). Se, ad esempio come avviene in corso di leucemia linfatica cronica o mieloma multiplo, ad essere compromessa è la produzione di anticorpi, le immunoglobuline – in casi selezionati – possono rappresentare una terapia efficace per ridurre il rischio infettivo in pazienti con quadri clinici non di rado complessi dal punto di vista clinico.

Per quanto riguarda, invece, le patologie che riconoscono un’origine autoimmune - ovvero dovute a una alterata funzione del sistema immunitario - trattabili con immunoglobuline, ricordiamo:

  • la trombocitopenia immune (Immune ThrombocytoPenia, ITP): è una malattia caratterizzata da carenza di piastrine (trombociti) con conseguenti eventi emorragici. Sebbene le emoragie possano conivolgere ogni distretto corporeo, abbastanza frequenti sono quelle sottocutanee, le quali determinano una perculiare colorazione della pelle dei soggetti affetti (per questo, in passato, ci si riferiva alla patologia anche con il termine di "porpora").
  • la sindrome di Guillain-Barré (Guillain-Barre Syndrome, GBS): è una patologia, ad insorgenza acuta, nella quale si verifica un attacco autoimmunitario nei confronti di alcuni componenti del sistema nervoso periferico. Si manifesta con paralisi acuta e può determinare complicanze potenzialmente letali.
  • la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy, CIDP): è una patologia neurologica rara che presenta alcune caratteristiche in comune con la GBS ma che, a differenza di questa, ha un decorso cronico. Anche la CIDP colpisce il sistema nervoso periferico ed è caratterizzata da ingravescente debolezza muscolare progressiva e perdita di sensibilità agli arti superiori e inferiori.
  • La sindrome di Kawasaky è una malattia infiammatoria caratteristica dell’età infantile che, se non diagnosticata in tempo, può portare a complicanze gravi a livello cardiaco e può essere, talora, anche letale. Si presenta con febbre, congiuntivite e la caratteristica lingua a fragola.

I farmaci

La somministrazione di immunoglobuline per via endovenosa è indicata per il trattamento dei pazienti affetti da immunodeficienze primarie, come l’immunodeficienza comune variabile, la agammaglobulinemia legata al cromosoma X, l’immunodeficienza combinata grave, ma anche per il trattamento della trombocitopenia immune primitiva, della sindrome di Guillain-Barré e della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica. Nel caso delle immunodeficienze primarie i pazienti si rivolgono regolarmente all’ospedale per le loro cure, abitualmente 1-2 volte al mese. CSL Behring in questi casi può offrire ai pazienti una valida alternativa terapeutica: la somministrazione sottocutanea di immunoglobuline.
Le immunoglobuline somministrate per via sottocutanea fanno risparmiare tempo e sforzi grazie alla possibilità di poter essere auto-infuse a domicilio direttamente dal paziente. È così possibile per i pazienti e per i loro medici curanti scegliere con flessibilità la migliore opzione terapeutica.
Alcune immunoglobuline contengono alti livelli di specifici anticorpi: sono le cosiddette immunoglobuline iperimmuni. Tra queste, per esempio, le immunoglobuline per il trattamento della rabbia o quelle per la terapia della malattia emolitica del neonato.
L’immunoglobulina anti-D neutralizza, nel circolo materno, gli anticorpi diretti contro uno specifico antigene dei globuli rossi. In gestanti Rh(D) negative (ovvero nelle quali i globuli rossi non presentano l’antigene D), possono svilupparsi, alla prima gravidanza, anticorpi anti-D nel caso in cui il feto sia Rh(D) positivo. Questi anticorpi pre-formati possono, nel caso di una seconda gravidanza con feto Rh(D) positivo, provocare seri danni al nascituro. La somministrazione delle immunoglobuline anti-D alla madre protegge il neonato dalla malattia emolitica.
Le immunoglobuline antirabbiche forniscono una immediata protezione contro il virus della rabbia, un virus che attacca in maniera preferenziale il sistema nervoso centrale dell’ospite, nel quale causa una encefalomielite quasi sempre fatale.