Coagulopatie congenite
Da più di 100 anni, CSL Behring si impegna a fornire terapie salvavita per migliorare la qualità di vita di persone affette da difetti della coagulazione.
Questo cammino è iniziato nel 1901, quando Emil von Behring ha vinto il primo Premio Nobel per la Medicina grazie alle sue importanti ricerche sulle siero-terapie. Da quel momento non abbiamo mai smesso di investire nell’innovazione tecnologica, i nostri farmaci di derivazione plasmatica sono stati, infatti, tra i primi ad includere un processo di inattivazione virale innovativo come la pasteurizzazione. Nel 1954, infatti, CSL Behring ha prodotto la prima soluzione di proteine plasmatiche pasteurizzate al mondo e nel 1981 ha commercializzato il primo fattore VIII pasteurizzato per il trattamento di pazienti con emofilia A. Sviluppiamo terapie per il trattamento di diverse patologie della coagulazione, tra cui l’emofilia A e B e la malattia di Von Willebrand, lo facciamo da molto tempo e cerchiamo di farlo al meglio. Grazie alle moderne tecnologie che impiegano il DNA ricombinante, abbiamo sviluppato delle piattaforme uniche basate sul concetto di fusione proteica o sull’ingegnerizzazione molecolare di proteine native come il SingleChain. Tutte le nostre tecnologie hanno un unico obiettivo, risultare sicure e migliorare la vita delle persone affette da rare e gravi malattie.
Emofilia A e B
L’emofilia è una malattia rara, ereditaria e congenita legata al sesso: prevalentemente i maschi manifestano la malattia. Pazienti affetti da emofilia, in assenza di un adeguato trattamento, vanno incontro a sanguinamenti più protratti a causa di un difetto nella coagulazione del sangue
L’emofilia A è la forma più comune di emofilia, colpisce una persona su 10.000 maschi, ed è dovuta alla carenza del fattore VIII (FVIII) della coagulazione.
L’emofilia B è provocata dalla carenza del fattore IX (FIX) della coagulazione e colpisce uno ogni 100.000 maschi.
Entrambi i tipi di emofilia possono essere classificati - in base alla gravità - come lieve, moderata o grave e possono comportare, a seconda della diversa gravità, una certa frequenza di manifestazioni emorragiche spontanee interne e di sanguinamenti a seguito di lesioni o interventi chirurgici. Se questi episodi non sono trattati adeguatamente e tempestivamente, possono portare a gravi conseguenze per la salute, tra cui un danno articolare.
Il danno articolare può essere una complicazione piuttosto importante che può ridurre la mobilità inducendo uno stato di invalidità per la persona che lo manifesta e che dovrà sottoporsi ad un intervento chirurgico volto alla sostituzione dell’articolazione danneggiata.
L’attuale terapia per l’emofilia richiede la somministrazione del FVIII per il tipo A e del Fattore IX per il tipo B. CSL Behring sviluppa e distribuisce sia specialità di derivazione plasmatica che ricombinante.
Malattia di von Willebrand (VWD)
Anche se meno conosciuta dell’emofilia, la malattia di von Willebrand è in realtà la più comune patologia emorragica ereditaria. E’ causata da una carenza di un fattore di coagulazione conosciuto come fattore di von Willebrand (VWF). Il gene difettoso, a differenza del gene dell’emofilia non è situato sui cromosomi sessuali ma su uno degli altri cromosomi e, pertanto, la malattia colpisce in eguale misura gli uomini e le donne; nelle donne è più facilmente diagnosticabile a causa delle prolungate mestruazioni che sono uno dei segni più frequenti ed evidenti della malattia.
Anche per questa patologia, al momento, la terapia prevede la somministrazione del fattore della coagulazione carente.
Le nostre specialità terapeutiche
Le nostre specialità farmaceutiche attualmente disponibili sono sia di derivazione plasmatica che di natura ricombinante.
Le moderne tecnologie applicate al processo di produzione di farmaci di derivazione plasmatica consentono una elevata sicurezza del prodotto finito.
Un rigido e sistematico controllo è applicato a tutte le fasi di produzione; dalla selezione dei donatori di plasma allo stoccaggio fino alla preparazione della formulazione finale. CSL Behring è stata tra le prime aziende a introdurre processi di inattivazione virale per tutti i tipi di virus e processi di purificazione e nanofiltrazione al fine di ottenere prodotti puri da contaminazioni di prioni o proteine non volute. Il nostro importante impegno in ricerca e sviluppo ha seguito l'obiettivo di rispondere ad alcuni bisogni insoddisfatti.
Al fine di poter fornire terapie a prolungata durata d’azione, che risultassero sicure ed efficacy, abbiamo sviluppato una piattaforma ricombinante di fusione proteica che grazie al DNA ricombinante permette di unire le proprietà intrinseche del fattore mancante all’albumina ricombinante ottenendo una molecola con un invariato profilo di sicurezza ma migliore profilo farmacocinetico.
La tecnologia SingleChain e la fusione proteica con albumina sono state applicate rispettivamente per il trattamento dell’emofilia A e dell’emofilia B.
Sviluppate con l’intento di aumentare l’intervallo tra le infusioni di farmaco, i livelli terapeutici dei fattori e ridurre al minimo la frequenza di eventi emorragici, queste nuove opzioni terapeutiche aiuteranno le persone con difetti della coagulazione a migliorare la propria qualità di vita.